Cesta k novému léku: patnáct let a miliarda dolarů

Za posledních pár desítek let se dostaly na trh moderní léky, které prodlužují život lidem s rakovinou, léčí chronická onemocnění. Snižují také úmrtnost, jako v případě HIV/AIDS, prodlužují dobu soběstačnosti u Alzheimerovy choroby. Také zkracují dobu, po kterou musí být lidé hospitalizováni či na nemocenské. To jsou všechno skvělé výsledky, za kterými ale stojí velké množství peněž a mnoho let výzkumu a testů.  

Jak vzniká nový lék

V podstatě vše probíhá zhruba v pěti krocích, ovšem mezi nimi bývá v průměru dvanáct až patnáct let času a investice v řádu 1 – 1,7 miliardy dolarů.

1. krok: Vědci vytipují látku, která by mohla mít požadované farmaceutické účinky. Vybrat si ji mohou ze světové Knihy chemických látek, kam se dostávají všechny nově objevené molekuly – objevy trvají nejméně rok až dva, vylepšování té, která se ukáže jako perspektivní pak další asi dva roky.

2. krok: V případě, že se potvrzují možné léčebné účinky, přejde látka do laboratoří, kde se testuje – na laboratorních modelech a následně i na zvířatech.  Mají se prokázat účinky na buňky, tkáně, ale i orgány. Také se zkoumá nejlepší léková forma, tedy to, zda bude látka podávána injekčně, formou tablet apod. Testy musí prokázat, jak v těle putuje, jak se vylučuje, jak reaguje. Odborníci mají stále na paměti její bezpečnost – posuzují, zda není toxická akutně, chronicky ani reprodukčně, tedy zda neškodí ani při delším užívání. Tato fáze trvá jeden až tři roky.

3. krok: Jestliže se potvrdí bezpečnost látky, pak mohou nastoupit klinické testy. Ty se poprvé provádí na lidech, a to ve třech fázích:

V první fázi se podávají zcela zdravým lidem – jsou to jednotlivci, skupina maximálně desítek lidí. Ověřuje se hlavně bezpečnost léku a tolerance. Dobrovolníci jsou samozřejmě pečlivě sledováni a jakýkoli náznak, že dochází k zhoršení jejich stavu po požití zkoumaného vzorku, je důvodem test zastavit a vše znovu přezkoušet, ověřit. To platí pro celé další testování – může být kdykoli zastaveno, pokud dojde k významnému zhoršení zdravotního stavu pacientů. Z etických důvodů nejsou na zdravých dobrovolnících testovány léky proti onkologickým onemocněním – ty nastupují rovnou do druhé fáze.

Druhá fáze znamená první podání pacientovi – jde o člověka, který má chorobu, kterou by měla testovaná látka léčit. Nesmí mít ale žádné jiné doprovodné onemocnění. Do této fáze testů vstupují desítky až stovky pacientů. Na nich se ověřuje nejen účinek, ale definuje se i dávkování a zjišťuje přesně cílová skupina. Pacienti jsou do této fáze testů velmi pečlivě vybíráni, kontrolováni a všechny získané údaje se pečlivě vyhodnocují.

Třetí fáze by měla potvrdit dosavadní poznatky na pacientech, kteří už mají i doprovodná onemocnění- jde řádově o tisíce pacientů. Farmaceutické firmy se snaží, aby tato fáze testů proběhla v zemích, kde bude lék posléze na trhu. Porovnávají se rizika mezi účinností a bezpečností. Platí, že čím život ohrožující onemocnění, tím mohou být rizika či míra vedlejších účinků vyšší.

4. krok: je věnován schvalování. V tutochvíli už je o budoucím léku známo jak je účinný, jaké vedlejší nežádoucí účinky či kontraindikace může mít, jaké je ideálně dávkování i léková forma. Nastává registrace a posuzování, zda byla dostatečně prokázána právě bezpečnost, účinnost a kvalita. Pokud ano, pak se k němu přidává informace pro pacienty – příbalový leták.  Lék se předává ke schválení regulačnímu orgánu, který v případě, že jsou všechny náležitosti splněny, vydá rozhodnutí o registraci.

Zdálo by se, že je celý proces u konce. Po zhruba dvanácti letech se dostal lék na trh a pacienti ho mohou užívat. Ovšem i v této fázi se zkoumá, zda je opravdu lék bezpečný – dostane se do rukou tisíců lidí, takže se stále sbírají hlášení o výjimečných vedlejších účincích, o reakcích na léčbu. Pokud se během klinických testů objevily nějaké méně závažné nežádoucí účinky, sledují farmaceutické firmy to, zda nepůsobí potíže specifické skupině pacientů – například diabetiků či jinak chronicky nemocných.