Biologická léčba: moderní, účinná, ale velmi drahá

Odborníci vidí v biologické léčbě naději hlavně pro budoucnost. Zatím se uplatňuje zejména v onkologii, revmatologii, dermatologii, gastroenterologii, neurologii. O tom, jak se liší od klasické léčby a proč se jí nedostává všem pacientům? To jsou otázky, na které odpověděl MVDr. Michal Kostka,  Vice Chair Mezinárodního centra klinického výzkumu při Fakultní nemocnici u sv. Anny v Brně.

V čem se biologická léčba liší od běžných druhů léků?

„Biologická léčba je zacílená, upravuje a využívá biologické odpovědi organismu. Její účinná látka je buď vyrobena živým organismem, nebo z živého organismu vychází.  Pro biologické léčivé přípravky jsou výchozími materiály jakékoliv látky biologického původu, jako jsou mikroorganismy, orgány a tkáně buď rostlinného, nebo zvířecího původu, buňky nebo tekutiny (včetně krve nebo plazmy) lidského nebo zvířecího původu a biotechnologické buněčné konstrukty (buněčné substráty, včetně primárních buněk)."

Mnoho lidí si myslí, že biologická je vlastně „bio“, tedy šetrnější, zdravější. Je to tak?

"Víme stále víc o strukturách a pochodech na povrchu i uvnitř buňky. Díky tomu je možné zacílit biologickou léčbu na takové molekuly a pochody, které jsou typické pouze pro nemocné buňky a v buňkách normálních tkání se buď nevyskytují vůbec, nebo jen v malé míře. Biologickou léčbu sice rovněž doprovází řada nežádoucích účinků, ve srovnání s klasickou léčbou je jich ve většině případů daleko méně a méně významných, což platí především pro onkologii."

Biologická léčba je velkou nadějí pro nemocné, i když ji zatím nedostávají všichni, kterým by pomohla.

Kdy a proti čemu lékaři použili první biologickou léčbu?

"Jedna z vůbec prvních skupin biologických léčiv zavedených do klinické praxe byly inzulíny – v roce 1982 humulin a poté další. Následovaly interferony, nejprve k léčbě chronických virových hepatitid, dále se začaly používat v léčbě roztroušené sklerózy nebo některých chorob imunitního systému. Erytropoetin, který se dostal do klinické praxe v roce 1988 pro léčbu anemií, tedy nedostatku červených krvinek při chronických selháních ledvin. První protilátkou povolenou pro léčebné účely, byl v USA rituximab v roce 2002.  Od té doby se mnohé změnilo a biologické preparáty jsou nejdynamičtěji se rozvíjející oblastí farmaceutického trhu."

Jaké vedlejší účinky biologika mají nejčastěji?

"Každá léčba s sebou přináší riziko vzniku nežádoucích účinků. Při použití biologické léčba se objevují zejména méně vážné a krátkodobé nežádoucí účinky, typické nežádoucí účinky, které lze uvést jako příklad, zahrnují:

• tzv. chřipkové příznaky – horečka, bolesti hlavy a svalů, případně i zimnice
• alergické reakce v místě vpichu (podání přípravku) jako jsou bolestivost, zarudnutí, otok; celková alergická reakce se objevuje vzácně
• zvýšené riziko infekcí – může se objevit zejména při dlouhodobé léčbě autoimunitních chorob."

Proč pro biologickou léčbu musí pacient do specializovaných center?

"Vzhledem k vysokým nákladům biologické léčby a také možným rizikům se může tato léčba použít jen v přesně definovaných situacích. Pacienti jsou léčeni pouze v centrech, která mohou tento typ léčby používat a sledovat tzv. Centra pro biologickou léčbu. Nelze ji tedy použít u všech pacientů s chorobami, které lze touto léčbou léčit. Příjemcem biologické léčby může být libovolný pacient s daným nádorovým nebo autoimunitním onemocněním, který navíc splňuje konkrétní kritéria pro použití biologické léčby u své diagnózy. Mezi podmínky patří, že má např. podtyp nádoru, u kterého je známo, že na konkrétní biologickou léčbu reaguje, vyčerpání jiných možností léčby, případně výskyt nežádoucích účinků u předchozí léčby, které použití konvenčních metod léčby znemožňují."

Proč je biologická léčba tak drahá, že ji nedostanou všichni pacienti?

"Náklady na biologickou léčbu v posledních letech zaznamenaly dramatický nárůst. Zatímco například v roce 2005 se jednalo v případě VZP o 400 pojištěnců a výdaje na jejich léčbu činily 80 milionů korun, v roce 2009 to bylo již 3100 pacientů a náklady na jejich léčbu činily 906 milionů korun. Důvodem nárůstu je mimo jiné i rozšíření indikací, u nichž lze biologickou léčbu použít, stejně jako vývoj nových přípravků a růst jejich úhrad."

Je tedy jasné, že v současných podmínkách a při omezených zdrojích není možné zajistit biologickou léčbu všem pacientům, kteří by z ní mohli profitovat.

„Snahou regulačních úřadů je zajistit pokles cen biologických preparátů, což by umožnilo přístup širší vrstvy pacientů k této léčbě. Výrobci léčiv argumentují tím, že potřebují, aby se jim vrátily prostředky investované do vývoje těchto nových preparátů, které jsou i vzhledem ke specifikům, náročnosti vývoje biologických preparátů a řadě opatření, které je při jejich vývoji třeba dodržovat, nemalé,“ doplňuje jeho slova i Mgr. Lenka Součková, PhD., vedoucí oddělení klinických studií Fakultní nemocnice u sv. Anny v Brně a dodává: "Tato otázka bude i nadále jistě předmětem řady diskuzí a jednání mezi zástupci regulačních úřadů, zdravotních pojišťoven, výrobců biologických preparátů, vybraných skupin pacientů a také odborné veřejnosti."

O tom, že vývoj nového léku trvá asi patnáct let a stojí víc něž miliardu dolarů, se dočtete v tomto článku.